中国医学科学院血液病医院
儿童血液病诊疗中心

儿童血液病诊疗中心以各种儿童血液病的发病机制、诊断、治疗等为主要研究内容,根据不同儿童血液病病种制定出系统性诊疗方案,并遵循循证医学的原则进行定期的修订与完善。

中心下设两个病区,共有治疗床位近100张,其中千级层流隔离病床6张,收治各种儿童血液病,包括各种儿童急性白血病、儿童再生障碍性贫血等。

儿童血液病诊疗中心开展主要研究列举如下:

1.儿童急性白血病的髓外浸润特点研究:研究发现儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)初诊者髓外浸润中以纵隔浸润最多见,并多见于T - ALL患儿。儿童急性髓系白血病初诊时的髓外浸润多发生于伴有t (8 ;21)染色体异常的M2、M4和M5型患儿。发生中枢神经系统白血病(CNSL)最常见的是伴有t (8 ;21)异常的M2患儿。儿童少年急性淋巴细胞白血病的CNSL多见于T- ALL,这些因素与预后不良有关。针对不同类型白血病患儿制定早期强化治疗、减少髓外复发、提高无病生存率的分层治疗方案。

2.儿童急性淋巴细胞白血病的细胞遗传学研究: 应用常规核型分析(CCA) 、双色间期和多色荧光原位杂交( I2FISH)和RT2PCR技术,对ALL患儿骨髓或外周血有核细胞进行t (12;21)和TEL2AML1融合基因检测结果发现t (12;21)染色体异常是我国儿童ALL最常见的染色体易位,并发现此类患儿融合基因多拷贝数变化与临床预后不良相关。通过对儿童Ph染色体阳性ALL(Ph+ cALL)和成人Ph染色体阳性ALL(Ph+ aALL)的对比分析首次得出Ph染色体阳性的儿童和成人ALL具有相似的生物学特征,CD34表达在成人组与整体患者组预后影响的差异可间接反映出Ph+ aALL和cALL预后相关因素差异的结论。

3.儿童急性白血病的临床疗效:在细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子生物学(MICM)工作基础上,开展了儿童ALL的危险分组治疗,总的完全缓解率达95%以上,标危组3年EFS和OS分别为91.5%和84.5%;高危组3年EFS和OS分别为55.6%和73.9%,与国际上报道的结果相当。对儿童急性髓系白血病根据细胞遗传学异常进行分组治疗。对伴有t(15;17)易位的(低危组)AML采用降低毒性的强化(单用蒽环类药物)治疗,总治疗期12个月,5年累计复发率16%,治疗失败的主要原因为伴白细胞增高和凝血异常导致的早期死亡;5年累计EFS、DFS和OS分别为72.3%、85.0%和85.8%,总的治疗费用明显降低,生存质量显著;对伴有t(8;21)易位的AML采用含中剂量阿糖胞苷的早期强化治疗,5年无事件生存率达66%以上。上述资料是有关儿童髓系白血病的大样本研究,这些工作结果达到了国际报道的最好水平。

4.儿童骨髓衰竭疾病研究:在国家和卫生部科研基金资助下开展《儿童骨髓衰竭性疾病标准化诊疗》的研究工作,如先天性再生障碍性贫血(Fanconi 贫血)的发病机制研究、获得性再生障碍性贫血的精确诊断等,为提高该类疾病的精确诊治、合理化治疗提供依据。现本中心重型再生障碍性贫血的ATG联合免疫治疗,有效率达80%。多年来诊治大量疑难儿童血液病,如CDA(儿童红细胞增生异常性贫血)、儿童肝脾γδT细胞淋巴瘤等。

此外,该研究团队在国内率先开展疑难和罕、少见儿童血液病,如先天性纯红细胞再生障碍性贫血(DBA)、先天性红细胞增生异常性贫血(CDA)、先天性中性粒细胞减少症(SCN)和幼年型粒单核细胞型白血病(JMML)等诊治研究。

该中心拥有一支具备儿科和血液科专业知识的国内一流的高素质医疗团队。主任医师1人,副主任医师4人,主治医师9人,住院医师3人。博士学位6人,硕士学位8人。博士导师1人。护理队伍35人。

该中心目前承担国家自然科学基金、卫生部学科重点项目、天津市抗癌重大专项、博士点基金等科研项目多项。参与国家重大科学研究计划等科研项目多项。

科室医生
医院信息
中国医学科学院北京协和医学院血液病医院(血液学研究所)(以下简称“院所”)由中国血液学创始人邓家栋教授创建于1957年。七十年代迁往四川,1982年重新迁回天津。90年代以来,随着我国血液学事业的发展和医疗市场的变化,院所不断开拓创新,谋求血液学事业的新发展。从容不从众,追求创新,精髓不变是我们的办院方针。为把医院做“特”,科研做“精”,我们改“大所小院”为“大院小所”,由过去200张床位的“小综合”,发展为600余张床位的血液病“大专科”,由过去一个大血液内科发展为按病种和功能设置的12个临床中心的专科医院;以实验血液学国家重点实验室为龙头,围绕实验血液学和干细胞研究凝炼研究方向,建立了精干的基础研究队伍。所院概况1、机构设置作为全国唯一的血液病三级甲等专科医院,院所设有贫血诊疗中心、白血病诊疗中心、造血干细胞移植中心、淋巴瘤诊疗中心、儿童血液病诊疗中心、MDS诊疗中心、血栓止血诊疗中心、血液病急救中心、综合诊疗中心、血液病专家会诊中心、血液病理诊断中心和临床检测中心12个临床诊疗中心,环境设施完善。全国唯一的实验血液学国家重点实验室依托在院所,以干细胞研究为切入点,系统研究恶性血液病的病理基础,围绕这一方向,建有实验血细胞库、干细胞分选中心、细胞影像中心、功能基因及药物筛选中心、实验动物中心五大开放性技术平台。2、人员构成院所开放床位602张,现有职工937人。拥有专业技术人员876人,其中,正高级职称32人、副高级职称98人、博士生导师18人、硕士生导师23人、国家突出贡献专家6人、长江学者特聘教授2人、中组部千人计划1人、中组部青年千人计划1人、国家杰出青年基金获得者3人、入选国家百千万人才工程3人、天津市“131”人才第一层人选3人、天津市授衔专家2人、CMB杰出教授1人。3、资源状况院所总占地面积5.56公顷,其中所院规划用地面积为4.27公顷。总建筑面积56326.62平方米。院所是我国最大的集医疗、科研、教学、产业于一体的国家级科研型血液病专业医疗机构。同时,也是国家干细胞工程技术研究中心和中国医学科学院干细胞医学中心的依托单位;内科学(血液病)、药物药理学、细胞分子生物学的全国重点学科点;国家药物临床试验机构;世界血友病联盟国家成员单位(中国)的执行部门;卫生部国家核事故医学应急中心临床一部;国家血友病病例信息管理中心的依托单位。4、设备经费投入2012年院所资产总计46,728.6万元,其中专业设备资产达15,676万元,办公家具设备444万元,房屋30,535万元,汽车72.5万元。固定资产当年增加9147万元,其中,专业设备1812万元,办公家具36万元,房屋7299万元。2012年通过社会公开招标和所院内部招标购置专用设备,签订合同41份,其中,外贸合同美元91.83万;内贸合同人民币534.02万。协作投放设备7台,总计价值500多万元人民币,包括雅培全自动化学发光免疫分析仪,微生物快速检测系统,德国Lumat LB-9507降钙素(PCT)检测仪,DAKO全自动免疫组化染色仪,贝克曼公司多色流式细胞仪,BD公司血培养仪,TEG血栓弹力图仪。截止至2012年底,院所各项经费投入总额15540.1万元,其中,财政补助796.21万元,科教项目5802.08万元,自筹经费8941.81万元。2012年院所总收入约7.71亿元,总支出71,305万元,其中医疗业务成本52,431万元,占总支出的73.54%;管理费用10,200万元,占总支出的14.30%;其他支出5万元,占总支出的0.01%;财政项目补助支出4,352万元,占总支出的6.10%;科教项目支出4317万元,占总支出的6.05%。5、业务产出情况医疗方面,本年度诊疗人数135,087人,入院人数15,356人,出院人数15,250人,病床使用率99.3%,周转次数25.33,平均住院日14.2天。科研方面,本年度在研课题102项,其中国家级课题48项,省部级重点课题15项,省部级面上课题24项,其他课题15项。到位科研经费4473.90万元。申请科研课题80余项,中标课题42项,其中国家科技支撑子课题2项,973合作课题2项,863子课题2项,国家自然科学基金12项,天津市科技计划项目8项,其他省部级课题5项,院校课题11项,累计科研经费3096.45万元。本年度发表论文132 篇,其中SCI收录论文61篇,中文69篇,非SCI英文论文2篇。贫血中心、MDS中心各有一篇文章在《Blood》上发表;程涛教授接受国际著名学术杂志编委约稿,组织多名国际知名专家,共同撰写了名为“Stem Cell Science On the Rise in China”(正在崛起的中国干细胞科学)的专题文章,在《Cell Stem Cell》(细胞干细胞)杂志发表。教学方面,本年度招收博士研究生28人,硕士研究生33人。博士生报考约60%为985/211学校生源,硕士生报考人数逐年增加,985/211学校生源达52%。院所特色院所紧密围绕基础与临床结合的特点,走“科学问题源于临床,科研成果服务患者”之路,医疗对常见血液病特别是恶性血液病的诊断治疗达国内领先、国际先进水平;科研以全国唯一的实验血液学国家重点实验室为依托,以干细胞研究为切入点,进行恶性血液病的病理基础的系统研究。围绕这一方向,建有五大开放性技术平台,承担着“十二五”期间已经启动的血液学研究领域主要的重大科研项目,与全国和国际多家著名研究机构保持横向合作。所院取得的标志性成果院所一大批科研成果首创国内第一,不断填补我国血液学领域的空白。建所初期,血细胞命名最早规范了我国血液学基础工作;至今被全国科研单位使用615小鼠是我所培育的第一个近交系纯种小鼠,由此建立的可移植性小鼠白血病模型L615在抗癌药物筛选和白血病发病研究中起到了重大作用;最早发现急性髓系白血病M2b,比国外早12年;最早展开了骨髓增生异常综合症(MDS)的研究,为白血病的早期诊断与及时治疗提供了科学的依据;最早发现了用中药治疗慢性粒细胞白血病的药物靛玉红,在国际上首创应用双吲哚类药物治疗肿瘤;最早提出了再障急慢性分型,并探索出中医和中西医结合治疗再生障碍性贫血的一系列治疗方案。此外,院所还对白血病,血友病、异常血红蛋白、β-地中海贫血等病种进行了一系列大规模的流调,摸清了疾病特点、分布情况、发病率,并发现了四种世界上新的异常血红蛋白和八种国内从未发现过的异常血红蛋白。对疾病的防治、优生学的开展、分子遗传学及人种学的研究具有十分重要的意义。八十年代,院所成功进行了国内第一例自体骨髓移植,开辟了我国自体干细胞治疗的新领域。新世纪以来,院所建立了我国特有的以高三尖杉酯碱、阿糖胞苷、柔红霉素为基础的联合强烈化疗方案,按照预后危险度分层治疗急性髓系白血病,疗效达国际先进水平,成为全国白血病治疗的领头羊;采用抗胸腺细胞球蛋白治疗重型再生障碍性贫血,有效率高达75%以上;在国内率先开展了大剂量环磷酰胺治疗重型再障的新方法,使初治患者获得 70%疗效,使不少经费困难患者得到救治;采用分组的个体化治疗手段,使儿童血液病主要病种疗效达国际先进水平;根据WHO(2008)版诊断标准对淋巴组织肿瘤进行精确诊断,依据疾病预后分层进行规范化和个体化的整体治疗,使多发性骨髓瘤和淋巴瘤的治疗达国际水平,成为我国规模最大、水平最高的系统从事淋巴组织肿瘤临床诊治和研究的中心;采用HLA匹配同胞供者异基因造血干细胞移植、单倍体相合造血干细胞移植、无关供者造血干细胞移植治疗急、慢性白血病、重型再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等恶性血液病患者,移植后长期无病生存率达到国际先进水平;提出了适合我国国情可在我国基层医院推广应用的一揽子MDS诊断、预后判断和分层治疗方案已在全国推广使用;院所承担着全国血友病病例信息管理工作,并作为中国血友病诊疗中心协作网的组长单位,负责组织实施了全国血友病的登记注册。此外,院所积极发挥引领作用,制定了我国血液病临床路径与诊疗规范。2009-2011年院所连续三年荣获中国医院排行榜专科(血液科)排名第一。
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